Gene Therapy Using Adeno-Associated Virus Serotype 8 Encoding TNAP-D10 Improves the Skeletal and Dentoalveolar Phenotypes in Alpl-/- Mice

2021年5月28日

サンディエゴのホセ・ミラン先生の研究室に留学している木下祐加先生の論文がアメリカ骨代謝学会の機関誌、J Bone Miner Resにアクセプトされました。

ALPL遺伝子の機能低下型変異による低ホスファターゼ症の重症モデルマウスに対して、骨に誘導されるように修飾したALPの活性部位を遺伝子発現ベクターに発現させて遺伝子治療を行い、骨の石灰化や生存期間の正常化を明らかとした報告です。人でも同様の遺伝子治療が早期に実現することを願っています。