The Effect of Asfotase Alfa on Plasma and UrinePyrophosphate Levels and Pseudofractures in a PatientWith Adult-Onset Hypophosphatasia

2023年10月25日

論文

当研究室大学院生4年の日髙尚子先生の、成人低ホスファターゼ症での骨軟化症に対するアスホターゼ アルファの治療効果を示した症例報告が米国骨代謝学会のオープンアクセス誌JBMR Plusにアクセプトされました。

本報告では、欧米では保険適用となっておらず、本邦でしか認められていない成人で発症した軽症の低ホスファターゼ症の骨病変に対するアスホターゼアルファでの酵素補充の効果を症例報告ではありますが明確に示したものとなります。

また低ホスファターゼ症の治療の指標として血中ピロリン酸がありますが、ピロリン酸の血中濃度測定(保険未収載)は採血後即時の遠心処理が必要であり外来でのルーチンの実施が困難であるところ、同一症例であれば遠心を不要とする尿中のピロリン酸測定で血中ピロリン酸濃度の推移を予測できる可能性を示すことができました。

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